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FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定

2019-02-15 04:59

  尤文氏肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨恶性肿瘤。根据一项发表于《血液学/肿瘤学杂志》的研究,20岁以下儿童年发病率约为3/100万。尽管该病预后良好,但一项美国癌症协会(American Cancer Society)的研究表明,大约30-40%的患者会发生转移或局部复发,难治或复发性疾病的长期生存率仅为22-24%。复发和难治性患者的统计数据强调了对新治疗方案的迫切需求。

  Cellectar公司计划在1期临床研究中评估CLR 131,用于治疗尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、高分级胶质瘤和淋巴瘤儿科患者。Cellectar公司已经获得FDA许可进行一项加速1期试验,评估CLR 131治疗这些类型癌症儿科患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。关于该试验的更多细节可见:clinicaltrials.gov,鉴别编码NCT03478462。

  FDA将RPDD授予主要影响儿童(从出生到18岁)而且美国患者数量少于20万人的疾病。该计划旨在鼓励开发新药物和生物制品以预防和治疗儿科罕见病。

  “我们很高兴地宣布这是我们从FDA获得的第三个RPDD,这强调了Cellectar对罕见儿科癌症的承诺。目前迫切需要开发新疗法来抗击致命儿童癌症,比如尤文氏肉瘤,而CLR 131在这个领域已经显出早期前景,”Cellectar公司首席医疗官John Friend博士说,“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定,将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力,如果成功的话,将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”

  公司目前正在启动一项CLR 131治疗儿科实体瘤和淋巴瘤的1期研究,并计划进行第二项结合外照射放疗(external beam radiation)治疗头颈部癌症的1期研究。

  2018年3月以来,FDA已经授予CLR 131治疗3种罕见适应证的RPDD,包括神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤和现在的尤文氏肉瘤。如果CLR 131获得FDA批准用于治疗上述任意适应证,RPDD也许能够使Cellectar公司获得优先审查券。开发商可以使用优先审查券来获得对未来NDA或BLA提交的优先审查资格认定,将FDA审查时间从12个月减少至8个月。目前这些凭证还可以转让或出售。2017年初以来,已经有6张优先审查券以每张8000万到1亿5000万美元出售。

  CLR 131是Cellectar公司的研究性放射性碘(标记)的PDC疗法,利用公司专有磷脂醚(PLE)和PLE类似物的肿瘤靶向特性将放射选择性递送到恶性肿瘤细胞,从而最小化对正常组织的辐射暴露。

  CLR 131正在进行一项治疗复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)和一系列B细胞恶性肿瘤的2期临床研究,并在(R/R)MM患者中进行一项探索分次给药的1期临床研究。

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